Четверг, 05 Апрель 2018 20:16

Редактирование генов стволовых клеток - новый перспективный метод лечения серповидноклеточной анемии

Автор  Мельникова Елена
Оцените материал
(4 голосов)

Биоинженеры из Университета Райса (Rice University), США, успешно использовали технологию редактирования генов для исправления мутаций в стволовых клетках, полученных из периферической крови пациентов с серповидноклеточной анемией. Результаты исследования были представлены на ежегодной встрече Американской ассоциации содействия развитию науки (AAAS, The American Association for the Advancement of Science) 2018 года в Остине, штат Техас.

Серповидноклеточная анемия – наиболее тяжёлая форма гемоглобинопатий. Заболевание характеризуется нарушением образования нормальных цепей гемоглобина в эритроцитах, обусловленным генетической мутацией.

В результате образуется аномальный гемоглобин, а эритроциты вытягиваются, приобретая форму, напоминающую серп (отсюда и название заболевания). Деформированные эритроциты быстро разрушаются, закупоривают кровеносные сосуды, вызывая множество осложнений и даже смерть.

В настоящем исследовании группа учёных из Университета Райса, Медицинского колледжа Бэйлор (Baylor College of Medicine), Детской больницы Техаса (Texas Children’s Hospital) и Стэнфордского университета (Stanford University) разрабатывали лекарство от этого наследственного заболевания.

«Серповидноклеточная анемия вызвана единственной мутацией в гене бета-глобина (в ДНК стволовых клеток)», - говорит доктор Ганг Бао (Gang Bao), член исследовательской группы и биоинженер Университета Райса.

«Наша цель заключается в том, чтобы исправить данную мутацию, тогда откорректированные стволовые клетки будут дифференцироваться в нормальные клетки крови, включая эритроциты. Это будут здоровые клетки крови».

Исследователи отбирали стволовые клетки и гемопоэтические клетки-предшественники с поверхностным клеточным маркером CD34. Затем клетки изменяли с помощью технологии редактирования геномов CRISPR/Cas9 и специального шаблона ДНК для исправления мутации.

Учёные вводили полученные клетки в костный мозг иммунодефицитных мышей и спустя 19 недель наблюдали, сколько отредактированных стволовых клеток прижилось.
Результаты показали, что их уровень всё это время оставался стабильным. Однако исследователи также обнаружили, что помимо небольших мутаций и делеций, технология CRISPR/Cas9 может вносить серьёзные изменения в геном пациентов, способные вызвать различные заболевания.

Полученные в результате исследований данные открывают новый путь в лечении серповидноклеточной анемии, полагают учёные. Следующим их шагом будет оптимизация системы редактирования генов CRISPR/Cas9 для устранения побочных эффектов, а также поиск способа увеличения количества стволовых клеток с откорректированными генами.

Бао отметил, что исследователи до сих пор не выяснили, достаточно ли полученного количества восстановленных клеток (от 20 до 40%) для полного выздоровления пациента.

«Мы бы хотели ответить – да, но мы пока этого не знаем. Это то, что нам предстоит выяснить в ходе окончательных клинических испытаний».

Прочитано 1653 раз
Авторизуйтесь, чтобы получить возможность оставлять комментарии