Учёные доказали эффективность лечения стволовыми клетками редкого неврологического заболевания

Учёные из Больницы Исследовательского института Оттавы (Ottawa Hospital Research Institute) с помощью трансплантации стволовых клеток добились ремиссии у пациентов с редким заболеванием – синдромом мышечной скованности (СМС). Результаты исследования опубликованы 25 августа в журнале JAMA Neurology.

Синдром мышечной скованности (англ.- stiff person syndrome) – достаточно редкое неврологическое заболевание, характеризующееся повышенным напряжением мышц и болезненными спазмами, вплоть до полной потери дееспособности, что обусловлено гибелью тормозных вставочных нейронов в спинном мозге. Кроме того, у больных вырабатываются антитела к глутаматдекарбоксилазе. Этот фермент необходим для синтеза основного тормозного медиатора нервной системы — гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК).

Как правило, лечение СМС направлено на снятие спазмов и облегчении болей у пациентов, что не даёт ощутимых результатов при тяжёлых стадиях заболевания. Новое исследование канадских учёных продемонстрировало эффективность трансплантации собственных гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) в подобных случаях.

Данное лечение на ряду с химиотерапией уже успешно используется в терапии у пациентов с рассеянным склерозом и лейкемией.

«Мы проводим трансплантацию аутологичных стволовых клеток при необходимости высоких доз химиотерапии для уничтожения большого числа опухолевых клеток», — говорит доктор Рути-Лу Байер (Ruthee-Lu Bayer), директор отдела трансплантации стволовых клеток в институте North Shore-LIJ Cancer, Нью Йорк. «Такие дозы убивают онкоклетки, но и «отключают» производство клеток крови в костном мозге. Трансплантация ГСК восполняет эти потери».

В случае с синдромом мышечной скованности химиотерапия направлена на уничтожение повреждённых клеток иммунной системы, а не опухолевых. Но последствия те же – на ряду с больными, уничтожаются и здоровые клетки.

Подготовка к трансплантации ГСК начинается до химиотерапии. Врачи берут у пациента ткань костного мозга, из которой выделяют стволовые клетки, замораживают их, а затем пересаживают обратно больному после проведения химиотерапии.

Сбор стволовых клеток, как правило, занимает несколько дней. Для получения целевых ГСК пациенту делают инъекцию фактора роста, который высвобождает клетки костного мозга в кровоток. Затем больного подключают к аппарату для афереза для сбора стволовых клеток, остальная часть крови возвращается обратно пациенту. Кроме того, специально для лечения СМС, канадские учёные с помощью антител дополнительно отсеивают зрелые клетки иммунной системы.

Очищенные таким образом ГСК вновь пересаживают пациенту.

Для пациентов с СМС, а также людей с рассеянным склерозом такая процедура означает обновление иммунной системы.

«Это всё равно, что снова стать ребёнком и начать с чистого листа», — говорит доктор Кристофер Бредесон (Christopher Bredeson), ведущий исследователь Больницы Исследовательского института и соавтор работы. «Здоровые стволовые клетки размножаются в костном мозге, и иммунная система обновляется».

Поэтому пациентам следует принимать ряд лекарств, предотвращающих бактериальные и вирусные инфекции.

Согласно материалам исследования, в котором принимали участие две пациентки, у одной из женщин после трансплантации ГСК симптомы заболевания исчезли спустя месяц, а через полгода она смогла вернуться к работе и занятиям спортом. Медицинское наблюдение не выявило симптомов СМС в течение пяти лет после пересадки клеток.

Вторая пациентка после трансплантации ГСК избавилась от симптомов заболевания за 1,5 года и также смогла вернуться к работе.

Исследование стало первым подтверждением эффективности лечения синдрома мышечной скованности аутологичными гемопоэтическими стволовыми клетками.