Клинические испытания определят эффективность стволовых клеток в лечении рассеянного склероза
Впервые ученые начинают проведение клинических испытаний экспериментального лечения тяжелых форм рецидивирующего рассеянного склероза (РС) стволовыми клетками. Полученные результаты будут сравниваться с наиболее эффективными на сегодняшний день доступными биологическими методами лечения данного заболевания.
Исследование, спонсируемое Национальным институтом аллергии и инфекционных заболеваний (National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIAID), входящим в состав Национального института здравоохранения, позволит сравнить безопасность, эффективность и экономическую выгоду различных терапевтических подходов.
Рассеянный склероз — аутоиммунное заболевание, при котором собственные иммунные клетки человека атакуют центральную нервную систему.
В новом экспериментальном лечении используется смесь из четырех химических веществ, уничтожающих клетки иммунной системы. Перед началом терапии у пациента получают некоторое количество его собственных (аутологичных) гемопоэтических стволовых клеток, которые после терапии трансплантируются обратно пациенту.
Эти клетки восстанавливают иммунную систему, позволяя ей «перезагрузиться», после чего обновлённые иммунные клетки больше не атакуют ЦНС. Такая форма лечения называется трансплантацией аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, или AHSCT (англ. — autologous hematopoietic stem cell transplantation).
«У многих людей с хроническим рассеянным склерозом, изнурительным, непредсказуемым и в настоящее время неизлечимым заболеванием, жизнь превращается в ежедневное испытыние», — сказал директор NIAID Энтони С. Фаучи (Anthony S. Fauci), доктор медицинских наук.
«У AHSCT есть потенциал, чтобы остановить прогрессирование рецидивирующего рассеянного склероза. С его помощью можно избавить людей от необходимости пожизненного приёма лекарств, а также помочь организму частично восстановить функцию. Однако мы должны быть уверены, что преимущества данного типа лечения перевешивают его серьезные риски».
От рассеянного склероза страдает более 2,3 миллиона человек во всем мире, в основном женщины, в том числе более одного миллиона человек в Соединенных Штатах. Симптомы заболевания широко варьируются и могут включать в себя слабость, усталость, хронические боли, проблемы с двигательным аппаратом и речью.
Наиболее распространенной формой заболевания является рецидивирующе-ремиттирующий рассеянный склероз (РРРС), который характеризуется периодами ремиссии или отсутствием симптомов, перемежающихся с обострением симптомов или рецидивами. Неполное восстановление после рецидивов часто приводит к возрастанию ограничений физических возможностей. С возрастом заболевание может усугубляться и переходить в прогрессирующую форму, которая также может включать в себя рецидивы.
Управление по контролю за продуктами и лекарствами (Food and Drug Administration, FDA) одобрило более дюжины лекарств для лечения рецидивирующих форм РС. Эти препараты различаются по эффективности, безопасности и стоимости. Для многих людей с тяжелыми формами РРРС препараты первого и второго ряда не способны адекватно контролировать заболевание.
Предыдущие исследования предполагали, что AHSCT может быть эффективным и долгосрочным лечением для таких людей, но формально его никогда напрямую не сравнивали с доступными препаратами препаратов третьей линии биологической терапии, которые очень эффективны, но могут иметь резкие побочные эффекты. Кроме того, AHSCT также несет в себе риск серьезных побочных эффектов.
Учитывая эти риски и преимущества, исследователи намерены определить, является ли трансплантация аутологичных гемопоэтических стволовых клеток подходящим вариантом лечения для людей с тяжелыми формами рецидивирующего рассеянного склероза, которые в противном случае получили бы один из лучших доступных препаратов третьей линии биологической терапии
Новое исследование получило название BEAT-MS (англ. — BEst Available Therapy versus autologous hematopoietic stem cell transplant for Multiple Sclerosis — лучшая доступная терапия в сравнении с трансплантацией аутологичных гемопоэтических стволовых клеток при рассеянном склерозе). Руководитель работы д.м.н. Джеффри А. Коэн (Jeffrey A. Cohen), профессор неврологии в Медицинском колледже Лернер при Клинике Кливленда (Cleveland Clinic Lerner College of Medicine) и директор Программы экспериментальной терапии в Центре лечения и исследования рассеянного склероза в Меллене (Mellen Center for Multiple Sclerosis Treatment and Research) при Клинике Кливленда.
В BEAT-MS примут участие 156 взрослых пациента в возрасте от 18 до 55 лет из 19 больниц США и Великобритании. Для получения AHSCT или одного из наилучших доступных высокоэффективных биологических препаратов участники будут выбраны случайным образом. Затем они будут наблюдаться специалистами в течение 6 лет. Неврологи, которые будут проводить периодические осмотры пациентов и оценивать их уровень ограничений физических возможностей, не будут знать, какой тип лечения им был назначен.
Главный показатель, который будут изучать исследователи — количество времени, прошедшего с момента назначения лечения участнику и рецидивом или смертью пациента по любой причине, если таковая имеется, в течение первых трех лет периода наблюдения.
Исследователи также изучат механизмы действия обеих стратегий лечения и сравнят восстановленную иммунную систему участников, получающих AHSCT, с иммунологическими особенностями участников, которые получают лучшие доступные биологические препараты. Кроме того, исследователи будут сравнивать влияние двух стратегий лечения на другие показатели: активность и тяжесть протекания заболевания, экономическую эффективность с точки зрения затрат на здравоохранение и индивидуальную производительность, а также качество жизни участников.
«Мы надеемся, что BEAT-MS определит лучший способ лечения людей с рецидивирующим РС», — сказал доктор Коэн.
