Лечение несовершенного остеогенеза стволовыми клетками возможно ещё до рождения

Несовершенный остеогенез (НО) – врожденное заболевание костей, приводящее к замедлению роста и повышенной ломкости костей. Ультразвуковое исследование способно выявить переломы даже у плода, что помогло международной команде исследователей из Швеции, Сингапура и Тайваня провести лечение двух младенцев в утробе матери путём введения мезенхимальных стволовых клеток, формирующих костную ткань. Результаты были опубликованы в декабрьском номере журнала Stem Cells Translational Medicine.

Младенцы получили инъекции мезенхимальных стволовых клеток, которые трансформируются в клетки соединительной ткани, в том числе – и в костную ткань. Аллогенные стволовые клетки были положительно восприняты формирующимся организмом и прижились, несмотря чужеродное происхождение.

Ещё в 2005 году была опубликована работа исследователей Каролинского института (Karolinska Institutet) Швеции, описывающая лечение плода с НО трансплантацией стволовых клеток ещё до рождения. Однако, новорожденная девочка страдала от ломкости костей и развития сколиоза вплоть до восьми лет. Тогда ученые решили провести повторную трансплантацию стволовых клеток от того же донора. В течение последующих двух лет у пациентки не наблюдалось ни одного перелома, более того, она догнала по росту своих сверстников. В настоящее время она посещает уроки танцев и занятия по физкультуре в школе.

Другим пациентом с НО стала ещё не рождённая девочка из Тайваня, которой также была проведена трансплантация мезенхимальных стволовых клеток командой Каролинского института и их коллегами из Сингапура. После рождения у ребёнка не было ни одного перелома, девочка нормально развивалась и росла. В возрасте около года, когда болезнь вновь дала о себе знать, маленькая пациентка получила повторную инъекцию стволовых клеток, и её рост возобновился. Девочка начала ходить, и с тех пор у неё не было ни одного нового перелома. В настоящее время ей 4 года.

«Мы считаем, что стволовые клетки помогли побороть болезнь, так как ни у кого из детей не было переломов после повторной трансплантации, и у обоих детей отмечены нормальные показатели роста», — говорит руководитель исследования доктор Сесилия Йётерстрём (Cecilia Götherström), профессор Каролинского института. «На сегодняшний день состояние детей оценивается гораздо выше по сравнению с больными, которым не проводились трансплантации. Несовершенный остеогенез – очень редкое заболевание, не имеющее в настоящее время эффективного лечения, необходимы усилия учёных всего мира для независимого исследования роли трансплантации стволовых клеток в целях облегчения симптомов болезни».

Исследователи отметили пациента из Канады. У мальчика зафиксирован случай НО, вызванный той же мутацией, что и у девочки из Швеции в 2005 году. Пациент не получал инъекции мезенхимальных стволовых клеток и родился с серьёзными и обширными повреждениями костей, в том числе многочисленными переломами и кифозом грудного отдела позвоночника, затрудняющим дыхание. Мальчик умер от пневмонии в возрасте 5 месяцев.