Исследователи нашли одну из главных причин мышечной дистрофии Дюшенна
Учёные из Исследовательского института при больнице Оттавы и Университета Оттавы, Канада, обнаружили, что основная причина мышечной дистрофии Дюшенна – дефектные стволовые клетки. Результаты исследования, опубликованные 16 ноября 2015 г. в Nature Medicine, открывают путь для новых методов лечения этого разрушительного наследственного заболевания.
Почти 20 лет учёные считали, что причина слабости мышц у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, прежде всего, заключается в проблемах мышечных волокон.
Команда учёных под руководством доктора Майкла Рудницкого (Michael Rudnicki) обнаружила, что заболевание также связано с отсутствием гена дистрофина в мышечных стволовых клетках, из-за чего они в десять раз хуже дифференцируются в клетки-предшественники, которые, в свою очередь, создают меньше функциональных мышечных волокон.
Мышечная дистрофия Дюшенна – наиболее распространённая форма мышечной дистрофии, затрагивающая примерно одного из 3600 мальчиков, обусловлена генетическими мутациями, вызывающими потерю дистрофина, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости и смерти во второй — третьей декаде жизни.
Мышечные стволовые клетки отвечают за восстановление мышц после естественных травм и физических упражнений. В ответ на повреждение данные стволовые клетки делятся, создавая клетки-предшественники, из которых создаются волокна, формирующие мышечную ткань.
Эксперимент проводился с клетками мышей. Учёные полагают, что результаты применимы к людям, т.к. белок дистрофин практически идентичен у всех животных.
«Мышечные стволовые клетки без дистрофина не могут определить своё пространственное положение. Без этой информации они не могут правильно восстанавливать повреждённые мышцы», — говорит Рудницкий.
Современные способы лечения мышечной дистрофии Дюшенна ограничиваются приёмом стероидов и лечебной физкультурой, замедляющими прогрессирование болезни и уменьшающими проявление симптомов. Доктор Рудницкий считает, что целью современных экспериментальных методов, например, генной терапии, помимо мышечных волокон, должны также стать мышечные стволовые клетки.
«Мы уже ищем метод исправления этого дефекта в мышечных стволовых клетках. Я не знаю, сможем ли мы когда-нибудь вылечить мышечную дистрофию Дюшенна, но я очень надеюсь, что когда-нибудь в будущем у нас будут новые способы лечения, которые смогут вернуть утраченную способность мышечных стволовых клеток восстанавливать мышцы пациентов, превратить это разрушительное смертельное заболевание в хроническое, с контролируемым состоянием», — сказал Рудницкий.
