Лечение стволовыми клетками облегчает симптомы различных типов мышечных дистрофий

Исследование сострадательного использования полученных из периваскулярной ткани пупочного канатика (Вартонова студня) мезенхимальных стволовых клеток (МСК-ВС) продемонстрировали многообещающие результаты при лечении мышечных дистрофий. Под руководством врачей из Медицинского центра Клара (Centrum Medyczne Klara, KMC), Ченстохова, Польша, данная процедура способствовала значительному улучшению некоторых групп мышц у большинства пациентов без каких-либо серьезных побочных эффектов.

Результаты исследования опубликованы в Stem Cells Translational Medicine.

«Несмотря на то, что применение МСК-ВС при неврологических заболеваниях является спорным, данная статья показывает, что клеточная терапия является рациональным экспериментальным вариантом лечения. В дальнейших исследованиях необходима оптимизация применяемых в данной терапии критериев», — сказала д.м.н. Беата Свёнковская-Флис (Beata Świątkowska-Flis), невролог, руководитель отделения Польского центра клеточной терапии и иммунотерапии KMC и руководитель исследования.

Причины миопатии

Мышечные дистрофии (миопатии) включают группу заболеваний, возникающих в результате мутаций в генах. Они характеризуются прогрессирующим истощением и слабостью мышц, что в конечном итоге может привести к смерти от дыхательной недостаточности или кардиомиопатии.

«Существует множество разновидностей мышечных дистрофий, каждая из которых поражает определенные группы мышц. При этом признаки и симптомы могут проявляться в разном возрасте и различаются по степени тяжести.

Несмотря на то, что в их патогенезе участвует более 30 уникальных генов, аналогичная мутация в одном и том же гене может вызывать широкий спектр фенотипов, и разные гены могут быть ответственны за один идентичный фенотип. Вследствие такой гетерогенности фармакологические методы лечения ограничены», — сказала доктор Свёнковская-Флис.

В настоящее время лечение заболевания заключается в поддерживающей терапии и приёме препаратов, в том числе стероидов, которые являются золотым стандартом фармакотерапии. Однако они могут иметь серьезные побочные эффекты, в том числе увеличение веса, задержку полового созревания, поведенческие проблемы и повышенную хрупкость костей.

«Несмотря на то, что стволовые клетки не могут устранить генетические нарушения, лежащие в основе заболевания, их широкий спектр терапевтических свойств может смягчить последствия вовлеченных мутаций. В нашем исследовании описаны клинические результаты сострадательного использования мезенхимальных стволовых клеток, полученных из Вартонова студня, у пациентов с мышечными дистрофиями», — сказала доктор Свёнковская-Флис.

Что такое сострадательное использование?

Сострадательное использование – это практика предоставления препаратов или методов лечения, клинические испытания которых ещё не завершены, однако в ходе которых на фазе II доказана эффективность и приемлемый уровень безопасности. Как правило, такая терапия применяется для облегчения состояния больных, страдающих опасным для жизни заболеванием, для лечения которого нет подходящего одобренного средства.

Также сострадательное использование можно считать последней надеждой для стран с высоким бременем.

Стволовые клетки дают надежду

В исследовании приняли участие 22 человека с различными типами мышечных дистрофий. Группа была разделена поровну на мужчин и женщин, средний возраст составлял 33 года. Пациенты каждые два месяца проходили до двух курсов лечения, включавших от 1 до 5 внутривенных и/или интратекальных инъекций (инъекция в спинномозговой канал) мезенхимальных стволовых клеток. Затем мышечная сила оценивалась с использованием набора компьютеризированных силомеров CQ Dynamometer.

«В целом мы увидели значительное улучшение в нескольких группах мышц, включая конечности, бедра, локти и плечи», — сообщила доктор Свёнковская-Флис. «В наиболее успешном случае пациент смог передвигаться без костылей, прекратил реабилитацию и вернулся на постоянную работу».

Несмотря на то, что данные результаты впечатляют, врачи предупреждают, что еще слишком рано говорить о решающей роли МСК в лечении мышечных дистрофий.

«Например, мы не знаем, как долго продлится терапевтический эффект; возможно, терапию следует периодически повторять. Необходимы дальнейшие исследования для оптимизации терапии стволовыми клетками как с точки зрения схемы лечения в течение длительного периода, так и с точки зрения возможного синергизма с фармакологическими препаратами и/или реабилитацией. Тем не менее, мы считаем, что результаты обнадеживают, особенно в свете отсутствия другого эффективного лечения», — сказала доктор Свёнковская-Флис.