Впервые стволовые клетки использованы для лечения иммунных заболеваний у людей.

В Австралии впервые в истории проведено клиническое испытание с использованием индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (иПСК) для лечения 15 пациентов с иммунным расстройством, известным как реакция «трансплантат против хозяина» (РТПХ).

Заболевание является одним из наиболее частых и клинически значимых осложнений после аллогенной трансплантации костного мозга. Хроническая РТПХ возникает, как правило, на сроках более 3 месяцев от момента пересадки и является сложным заболеванием с вовлечением множества органов и систем. Нередко она становится причиной инвалидности пациентов и даже приводит к летальным исходам.

Глава Отделения клеточной и молекулярной терапии Королевского госпиталя принца Альфреда профессор Джон Раско (John Rasko) сказал, что при реакции «трансплантат против хозяина» у пациентов главными органами-мишенями являются кожа, кишечник, печень и легкие.

«Это иммунная атака на организм. Мезенхимальные стволовые клетки, полученные из перепрограммированных клеток, способны подавлять подобный иммунный ответ», — сказал он.

Профессор Раско сказал, что проводимая с небольшим количеством пациентов ранняя фаза клинического исследования показала многообещающие результаты, которые были опубликованы в Nature Medicine.

«Ни у одного из пациентов не выявлено никаких серьезных осложнений», — отметил он.

Профессор Раско говорит, что использование эмбриональных стволовых клеток связано с этическими проблемами, а взрослые аллогенные стволовые клетки часто происходят от разных доноров, что может привести к расхождению в полученных результатах или различным проблемам. Однако можно получить «безграничные запасы» перепрограммированных клеток.

«Мы смогли вырастить данные клетки в неограниченном количестве, а затем провести тестирование и убедиться, что они безопасны», — сказал он.

Ребекке Руди (Rebecca Rudy) был поставлен диагноз лейкемия в 2018 году, и в рамках лечения в больнице Святого Винсента у гематолога профессора Сэма Милликена (Sam Milliken) в прошлом году ей сделали пересадку донорских (аллогенных) стволовых клеток. Два месяца спустя у нее развилась болезнь РТПХ.

«Я чувствовала себя очень хорошо. А потом внезапно у меня начались очень, очень сильные спазмы в животе, как будто я рожала, так мне было плохо», — сказала она.

«По сути, мне пришлось обратиться в больницу, чтобы делать инъекции морфия. Затем меня госпитализировали на неделю или две для повышения уровня стероидов и приёма других препаратов, пока моё самочувствие не улучшилось настолько, что я могла снова вернуться домой».

Ребекка Руди сказала, что с момента первого случая в апреле у нее было ещё четыре «мучительных» приступа. Несмотря на то, что в настоящее время симптомы болезни «незначительны», госпожа Руби сказала, что ей придется на неопределенный срок оставаться на стероидах, пока её состояние не придёт в норму.

Чувствуя себя замечательно на сегодняшний день, госпожа Руби сказала, что лечение профессора Милликена спасло ей жизнь, но она не принимала участия в клиническом исследовании профессора Раско. Однако она подчеркнула, что было бы «чудесно», если бы лечение профессора Раско предотвратило у других пациентов последствия реакции «трансплантат против хозяина», через которые ей пришлось пройти.

Профессор Сэм Милликен, глава Отделения гематологии в больнице Святого Винсента, сказал, что исследование кажется многообещающим, особенно впечатляет массовое производство мезенхимальных стволовых клеток из иПСК. Однако небольшое количество пациентов означает, что необходимо проделать дополнительную работу, сказал он.

«Если у вас есть всего лишь 15 пациентов в исследовании, шанс может сыграть гораздо большую роль, чем если бы у вас было 500 человек», — сказал он.

Профессор Милликен говорит, что важно увидеть, как данные результаты будут воспроизведены в более крупных рандомизированных испытаниях, чтобы убедиться, что индуцированные плюрипотентные стволовые клетки играют необходимую в терапии роль.

«Я не хочу преуменьшать полученный очень хороший результат, но он должен быть подтвержден более масштабными исследованиями», — сказал он.

Прогресс в лечении с помощью индуцированных плюрипотентных стволовых клеток пока ограничен, в основном по причине технических трудностей. Профессор Раско сказал, что в ходе текущего исследования, проводимого совместно с медицинской компанией Cynata, было показано, что эти препятствия можно преодолеть.

«Мы создали базу для потенциального использования данных клеток, чтобы выращивать, например, клетки кости для лечения людей с незаживающими переломами. Или для создания новой почки для тех, кто в ней нуждается», — сказал профессор Раско. «Мы мечтаем о том, что в будущем мы сможем регенерировать человеческие ткани, и наше исследование — первый маленький шаг в этом направлении».