Стволовые клетки способны восстановить зрение при унаследованных заболеваниях сетчатки
Новое исследование предшественников фоторецепторов, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (иПСК), продемонстрировало их безопасность и терапевтический потенциал в качестве источника замены повреждённых клеток в будущих клинических испытаниях.
Унаследованные заболевания сетчатки (УЗС) — группа генетических болезней, характеризующихся прогрессирующим повреждением сетчатки, которое приводит к потере зрения. От УЗС во всём мире страдает примерно 1 из 2000 человек.
Несмотря на то, что генная терапия на сегодняшний день демонстрирует значительные достижения в медицине, она малоэффективна в лечении унаследованных заболеваний сетчатки. Это объясняется высокой степенью генетической гетерогенности УЗС, которая может быть вызвана мутациями более чем в 260 генах.
Данный факт ограничивает широкое применение генной терапии для всех случаев УЗС. Кроме того, генная терапия имеет ограниченную эффективность в клинических случаях прогрессирующей дегенерации сетчатки, при которой уже произошла гибель значительного количества фоторецепторов. Фоторецепторные клетки расположены в сетчатке и реагируют на свет, преобразовывая его в электрические сигналы, которые могут стимулировать биологические процессы.
С появлением технологий создания индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (иПСК) и эмбриональных стволовых клеток (ЭСК) регенеративная терапия стволовыми клетками может стать альтернативным лечением терминальной стадии дегенерации сетчатки, независимо от генетических мутаций, которые её вызывают.
Таким образом, регенеративная терапия сетчатки открывает большие перспективы для лечения УЗС. Исследования, проведённые на моделях яванских макак с унаследованными заболеваниями сетчатки, показали улучшение зрения после трансплантации предшественников фоторецепторов сетчатки. До настоящего времени существовали только некоторые доказательства того, что трансплантаты способны восстанавливать повреждения сетчатки лишь у высших приматов.
В новой работе, результаты которой были недавно опубликованы в журнале Stem Cell Research and Therapy, изучался терапевтический потенциал предшественников фоторецепторов, полученных из клинически совместимых иПСК.
Исследование под руководством доцента Су Синьи (Su Xinyi) из отделения офтальмологии Медицинской школы Йонг Лу Линь при Национальном университете Сингапура продемонстрировало безопасность и терапевтический потенциал предшественников фоторецепторов, полученных из иПСК, в качестве источника замены клеток для будущих клинических испытаний. Сюда входит проведение первых клинических испытаний трансплантации предшественников фоторецепторов в Сингапуре в сотрудничестве с биотехнологической компанией RxCELL , специализирующейся на терапевтическом применении индуцированных плюрипотентных стволовых клеток.
