БиоПро Выбор потребителя 2018 #04

Гемопоэтические стволовые клетки могут обеспечить долгосрочное улучшение состояния у пациентов с рассеянным склерозом.

Новое исследование показало, что интенсивная иммуносупрессия с последующей трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток может предотвратить прогрессирование заболевания у 71% людей с ремиттирующим рассеянным склерозом (РC) в течение 10 лет после лечения.

Помимо этого, новое исследование также показало, что у некоторых пациентов через 10 лет после лечения улучшилось самочувствие. А более чем у половины людей со вторично-прогрессирующей формой РС симптомы не ухудшались в течение 10 лет после трансплантации.

Результаты работы были опубликованы в онлайн-выпуске журнала Neurology 20 января 2021 года.

У большинства людей с рассеянным склерозом вначале диагностируется рецидивирующе-ремиттирующий РС, характеризующийся обострениями симптомов с последующими периодами ремиссии. У большинства пациентов ремиттирующий РС в конечном итоге переходит во вторично-прогрессирующую стадию, при которой отмечается постепенное усиление симптомов заболевания.

В настоящем исследовании учёные использовали здоровые аутологичные гемопоэтические стволовые клетки пациентов, которые после трансплантации замещали больные клетки.

«До сегодняшнего дня обычные методы лечения предупреждали появление у людей с РС новых приступов и ухудшение симптомов, однако это не помогало в долгосрочной перспективе», — сказала автор исследования д.м.н. Матильда Инглезе (Matilde Inglese), сотрудник Университета Генуи (University of Genoa) в Италии и член Американской академии неврологии (American Academy of Neurology).

«Предыдущие исследования показывают, что состояние более половины людей с рассеянным склерозом, которые принимают лекарства от своего заболевания, продолжает ухудшаться в течение 10-летнего периода. Наши результаты впечатляют, поскольку они демонстрируют, что трансплантация гемопоэтических стволовых клеток может предотвратить ухудшение симптомов РС в течение длительного времени».

В исследовании приняли участие 210 человек с рассеянным склерозом, которым была проведена трансплантация стволовых клеток с 1997 по 2019 год. Их средний возраст составлял 35 лет. Из этих людей у ​​122 был рецидивирующе-ремиттирующий РС, у 86 — вторично-прогрессирующий РС, а у двоих — первично-прогрессирующий РС.

Учёные оценивали состояние участников через шесть месяцев, 5 и 10 лет после трансплантации.

Исследование, проведённое через 5 лет, показало, что у 80% пациентов не отмечались признаки прогрессирования заболевания. По прошествии 10 лет 66% испытуемых по-прежнему не демонстрировали усиления симптомов РС.

Изучая пациентов с наиболее распространенной формой заболевания — ремиттирующим рассеянным склерозом, учёные обнаружили, что через пять лет после трансплантации у 86% из них заболевание не прогрессировало. Десять лет спустя у 71% участников исследования всё еще не наблюдалось ухудшения состояния.

Кроме того, пациенты с прогрессирующим РС также продемонстрировали положительный эффект трансплантации стволовых клеток. Исследователи обнаружили, что у 71% людей с данным типом РС через пять лет после процедуры отсутствовало прогресирование заболевания. Десять лет спустя у 57% пациентов самочувствие оставалось стабильным, без ухудшений.

«Наше исследование демонстрирует, что интенсивную иммуносупрессию с последующей трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток следует рассматривать в качестве лечения людей с рассеянным склерозом, особенно тех, кто не отвечает на традиционную терапию», — сказала Инглезе.

Ограничения исследования заключались в том, что оно было ретроспективным, не включало контрольную группу, и клиницисты, которые помогали оценивать состояние участников, знали о проведённой трансплантации стволовых клеток, что могло привести к предвзятости. Инглезе сказала, что данные ограничения будут рассмотрены в будущих исследованиях.